A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou, na sexta-feira (4), a importação excepcional do medicamento experimental ALN-6457 para o influenciador e especialista em aviação Lito Sousa, diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob. A família comemorou a decisão neste sábado (5) e espera receber o medicamento no Brasil entre sete e nove dias.

Desenvolvido pela Regeneron Pharmaceuticals, o ALN-6457 ainda está em fase pré-clínica e não possui estudos clínicos formalmente iniciados em humanos para doenças priônicas. Segundo as informações fornecidas, Lito deverá ser o primeiro paciente a receber a substância nesse contexto.

O medicamento foi obtido por meio de um programa de uso compassivo, destinado a pacientes com doenças graves ou potencialmente fatais que não possuem alternativas terapêuticas satisfatórias. A solicitação de importação foi apresentada pelo Hospital Israelita Albert Einstein, que acompanha o paciente.

Como o ALN-6457 não tem registro comercial nem representante no Brasil, a Anvisa autorizou a importação individual em caráter excepcional, considerando também a evolução rápida, letal e irreversível da doença.

Como o medicamento funciona

O ALN-6457 utiliza uma tecnologia de interferência de RNA (RNAi), que busca reduzir a produção da proteína priônica no organismo. Nas doenças causadas por príons, uma forma anormal dessa proteína desencadeia um processo que compromete progressivamente o cérebro.

Até o momento, os resultados disponíveis são pré-clínicos. Estudos com abordagens semelhantes conseguiram reduzir a proteína priônica e retardar a progressão da doença em modelos animais, mas não permitem prever o efeito do tratamento em Lito.

A doença de Creutzfeldt-Jakob é rara, apresenta evolução rápida e, conforme as informações fornecidas, ainda não possui tratamento capaz de interromper ou reverter definitivamente sua progressão.

A família informou que o tratamento deverá ser administrado no Hospital Israelita Albert Einstein. Mila Seidl também esclareceu que a autorização não representa um privilégio ou uma regra criada especificamente para Lito, mas uma possibilidade de acesso compassivo que pode ser analisada pela Anvisa em casos semelhantes.