Maria Helena, de 1 ano e 11 meses, mora em Cajueiro, AL, e tem AME tipo 2 — Foto: Arquivo pessoal

A Justiça Federal em Alagoas determinou que o Sistema Único de Saúde (SUS) forneça o medicamento Zolgensma, que custa cerca de R$ 6 milhões e é considerado o remédio mais caro do mundo, a uma menina de 1 ano e 11 meses, com atrofia muscular espinhal (AME) tipo 2, uma doença rara e degenerativa. A decisão foi divulgada nesta segunda-feira (11).

Maria Helena é do município de Cajueiro, interior de Alagoas. Diagnosticada com AME, se não for medicada, a paciente pode sofrer insuficiência respiratória e até morrer. Com os custos da aplicação do medicamento, o valor total do tratamento pode chegar a R$ 7,6 milhões.

"A gente está muito feliz. Estamos aqui anestesiados", comemorou Dayze Kelly, mãe de Maria Helena, em entrevista ao g1. Ela disse ainda que a família está em uma luta contra o tempo, pois a AME é uma doença de progressão rápida e a rotina de Maria Helena foi já foi afetada pelos sintomas.

Na decisão, o juiz federal Gustavo de Mendonça Gomes, da 4ª Vara Federal, deu prazo para o Governo Federal fornecer o remédio no prazo de cinco dias. A decisão do magistrado também estabelece uma multa diária de R$ 2 mil em caso de descumprimento.

A família ainda não sabe em que hospital o medicamento vai ser aplicado. O ideal é que a criança recebe o Zolgensma com até dois anos, idade que Maria Helena completa no dia 3 de abril, daqui a menos de um mês.

"Ainda não é fácil. Ainda tem a segunda etapa. A gente não sabe ainda qual vai ser o hospital [da aplicação do remédio]. A União ainda pode recorrer. O juiz deu prazo de cinco dias para a União comprar a medicação, porém a gente não sabe o que vai acontecer até lá", disse a mãe.

Primeiros sintomas

Dayze Kelly disse que percebeu os primeiros sintomas da doença quando a filha tinha seis meses, mas que não foi fácil chegar ao diagnóstico correto.

"Desde os seis meses de vida da Helena, eu já notava que ela tremia muito quando ficava ansiosa, quando acordava. Também notei que as perninhas dela ficavam um pouco roxinhas quando ela ficava em pé ou no colo. Helena sempre teve a rotina de ir ao pediatra. Eu falava para a médica essas características, que eu achava diferente, mas ela dizia que era normal", relatou Dayze.

Um exame genético confirmou o diagnóstico de AME tipo 2. A mãe contou que desde então, a filha perdeu os movimentos.

"A cada dia que passa, ela vai perdendo a força. A fraqueza muscular está progredindo rápido. Ela estava se desenvolvendo normalmente, e então começou a regredir", afirmou.

O que é AME?

• A AME é uma doença rara, degenerativa, passada de pais para filhos e que não tem cura.
• É causada por alterações no gene que produz a proteína SMN - que protege os neurônios motores;
• Sem essa proteína, esses neurônios morrem e não mandam impulsos nervosos da coluna vertebral para os músculos;
• Isso interfere na capacidade de se mover, andar, engolir e até respirar. Pode levar à morte.
• A doença varia do tipo 0 (antes do nascimento) ao 4 (segunda ou terceira década de vida), dependendo do grau de comprometimento dos músculos e da idade em que surgem os primeiros sintomas;
• A AME acomete 1 em cada 11 mil nascidos vivos.

Como funciona o Zolgensma?

• O remédio é uma terapia gênica que devolve ao paciente o gene faltante. Ele foi desenvolvido por um laboratório nos Estados Unidos, é vendido por uma empresa suíça e custa cerca de R$ 6 milhões. A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o tratamento em 2020.
• O gene é injetado no corpo do paciente através de cápsula de vírus modificados em laboratório: são eles que transportam o gene que o paciente precisa até as células da medula espinhal;
• Quanto menor a criança, menor o peso e, portanto, menor a quantidade de vírus injetados;
• O zolgensma é o único tratamento disponível que atua diretamente no DNA;
• A aplicação é feita em dose única;
• Não há alteração no DNA do paciente;
• Estudos clínicos já comprovaram a eficácia do medicamento contra a AME.